湖北日报讯 （记者曾莉、汪菁华）10月26日，由湖北药企远大医药集团自主研发的罕见病高氨血症治疗药物——卡谷氨酸分散片，在北京大学第一医院儿童医学中心开出全国首张处方。该药品可有效帮助儿童或成人患者降低血氨水平，改善或预防神经系统损伤，为这类罕见病患者带来全新治疗选择。

“药品国产后价格大大下降，我们再也不用害怕断药了！”当天，刚刚拿到药的患儿家长林女士分享了自己的喜悦心情。她的女儿今年7岁，此前只能选用进口卡谷氨酸分散片治疗，价格昂贵，给家庭背上沉重经济负担。她说：“如今有了更好的选择，孩子的治疗也有了希望。”

据悉，急慢性高氨血症是一种在新生儿中发病率约10万分之一的罕见病。

“我们深知，罕见病药品的市场小、投入高、研发久、回报低，这对企业来说很可能亏本。但这相较于人的健康和生命而言，微不足道。哪怕只有很少的患者需要，我们也应该研发和生产！”章津直言。

研发团队抽丝剥茧，通过大量的实验和研究，确定最佳生产方式和工艺条件。经过一年多摸索，项目的生产工艺由实验室向工厂转移。胜利在望时，研发人员发现，批量生产的设备与模拟试验阶段设备差异较大，项目不得不暂停。继续努力，要追加大量人力、财力，但就此作罢，患者怎么办？研发人员与车间工作人员轮番倒班不休息，一个月内所有设备参数、生产工艺全部完成。

“从研发到获批上市，记不清有多少重挑战。”远大医药心脑血管急救板块相关负责人说。2023年9月，卡谷氨酸分散片获批上市，以全球最低价格大幅减轻患者用药负担，为罕见病患者点亮生命之光。