湖北日报全媒记者 刘洁 通讯员 王琼 田瑶林

2月21日，正月十二，武汉纽福斯生物科技有限公司（以下简称“纽福斯生物”）内热火朝天，先进的仪器高速运转，忙碌的人影不停穿梭，研发和生产人员正全身心投入紧张的工作中。

“公司首款自主研发的1类创新药纽惟佳，即将在国内完成三期临床试验，我们正在加快推进，为后续产品上市做好准备。”纽福斯生物创始人、董事长兼首席执行官李斌教授说。

纽惟佳（NFS-01，依哌艾多基眼用注射液）是一款基因治疗药物，用于治疗ND4基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），这是一种母系遗传线粒体疾病，多发于14岁至21岁间的男性，患者表现为双目视力受损至失明，目前临床上尚无有效疗法或治愈手段。

“基因治疗眼遗传疾病，通俗来说就是缺什么补什么。”李斌介绍，纽惟佳以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使患者视神经节细胞恢复视功能。

纽福斯生物于2016年在光谷生物城成立，但从2008年开始，时任华中科技大学同济医学院眼科教授、主任医师的李斌就带领团队研究基因治疗技术。2011年，李斌教授团队发起全球首例LHON基因治疗研究者的临床试验，并于2017年启动全球样本量最大的国际多中心临床试验研究。参与试验的大多数患者视力显著提高，经过最长五年的随访，至今无严重不良反应，研究结果已发表在多家国际权威期刊上。

“眼睛是一个密闭的球体，有许多基因突变所致的遗传病与眼科疾病相关，目前基因疗法是公认的治疗眼科遗传病的有效疗法，基因治疗也是生命科学领域未来最为重要的方向之一。”李斌说。

纽惟佳是首个同时获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局授予“孤儿药”认定的中国籍眼科基因治疗药物，也是国内首个获得中美两国注册性临床试验许可的眼科基因治疗药物，并被中国国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种。“孤儿药”又称为罕见药，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发。当前，纽惟佳正在全球开展多中心临床试验，在美国已完成Ⅰ/Ⅱ期临床试验患者入组及给药，预计于2025年初在国内获批上市。

如今，纽福斯生物已建立丰富的产品线，包含针对显性遗传性视神经萎缩、视神经损伤疾病、血管性视网膜病变等多种眼科疾病的10余个在研项目，其中大多数都瞄准了全球首创。公司第二款基因治疗药物NFS-02，用于治疗ND1基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)，是目前全球唯一在研针对该疾病的疗法。

“保持好势头，我们将抢抓春光，在创新药物开发上持续发力，让医学创新的成果早日惠及全球患者。”李斌说。