湖北日报全媒记者 刘洁 通讯员 河源

植物源重组人血清白蛋白，指从一粒粒稻米里提取出用于治疗低白蛋白血症及烧伤、失血等黄金救命药的人血清白蛋白，俗称“稻米造血”。长期以来，人血清白蛋白只能从血浆中提取，十分稀缺。

2月3日，从武汉禾元生物科技股份有限公司（以下简称“禾元生物”）获悉，植物源重组人血清白蛋白Ⅲ期临床试验结果获得重大进展，Ⅲ期临床结果显示，植物源重组人血清白蛋白的疗效不逊于人血清白蛋白，安全性良好，公司正全面推进新药上市申请。

“稻米造血”疗效与人血清白蛋白相似，安全性良好

在禾元生物工厂，湖北日报全媒记者看到了从稻米中提取出来的人血清白蛋白：浅黄色、透明液体，盛放在50毫升的玻璃瓶中，含有10克人血清白蛋白。

“药品一旦获批上市，将大大缓解我国人血清白蛋白供应紧张的情况。”禾元生物董事长杨代常教授说。

2023年4月，禾元生物启动植物源重组人血清白蛋白在肝硬化低白蛋白血症患者中的Ⅲ期临床研究。

在这一多中心、随机、双盲、阳性对照的研究中，肝硬化低白蛋白血症患者随机接受植物源重组人血清白蛋白或血浆来源人血清白蛋白的治疗。结果显示，植物源重组人血清白蛋白治疗14天内血清白蛋白水平达到35克每升的受试者比例不劣于人血清白蛋白，两组血清白蛋白浓度达到35克每升的时间相当，植物源重组人血清白蛋白输注后提高血浆胶体渗透压疗效及腹水改善效果与人血清白蛋白相当。在安全性方面，植物源重组人血清白蛋白组不良事件发生率与阳性对照组相当，没有发生一例研究药物相关的严重不良事件。

研究人员表示，这一结果显示植物源重组人血清白蛋白可以有效提高肝硬化低白蛋白血症患者血清白蛋白水平，并且具有良好的安全性和耐受性。

历时十余年，攻克世界级难题

人血清白蛋白是人体内一种重要的蛋白质，是临床多种严重疾病治疗及急救的特殊药品，广泛应用于肝硬化腹水、烧伤烫伤、手术后体液补充、脑水肿、放化疗等疾病的治疗，被称为“救命药”。据统计，中国每年对人血清白蛋白的需求量在1000吨以上，其中60%以上依赖进口。

目前，临床使用的人血清白蛋白药物均来自人类血浆的分离提取，存在资源短缺和病原体传播的风险。自上世纪80年代以来，国际上试图采用基因工程技术生产重组人血清白蛋白，但在技术上一直没有突破，主要原因是人血清白蛋白临床使用剂量高、用量大，对安全性、成本、规模化生产和环保要求高。

2006年，杨代常教授创立禾元生物，带领团队经过多年的技术攻关，实现了将人血清白蛋白基因植入水稻，使水稻种子大量合成重组人血清白蛋白，并从基因工程大米中分离纯化出重组人血清白蛋白。

这一项目被列入国家“重大新药创制”科技重大专项，新药创制重大专项专家组评价：“该技术是一项原始创新技术，具有广泛的应用前景，为医药生产开辟了一条新途径。”

年产10吨，量产后可大幅降低价格

走进禾元生物生产车间，只见偌大的车间空无一人，智能物流机器人来回穿梭运送物料，屏幕上信息实时更新，生产井然有序。

“这是我们倾力打造的全球领先的生物医药智能制造工厂，生产车间基本实现无人化，从物料入库开始，到产品生产和检验放行，实现全生产工艺流程的自动化、智能化、数字化和无纸化。”杨代常教授说。

据介绍，该工厂是禾元生物建造的全球首条植物源重组人血清白蛋白注射液生产线，是国家“863”计划、新药创制重大科技专项和战略性新兴产业集群试点等支持的重大科技专项攻关工程项目。该工厂预计年产10吨植物源重组人血清白蛋白原液及100万支制剂，可实现重组人血清白蛋白药品的规模化生产。

“严重肝硬化患者，一周要用3至5瓶，医院价格在每瓶400至500元左右，‘稻米造血’量产后，将大大降低价格。”杨代常说。

目前，“稻米造血”正全面推进新药上市申请，未来几年，禾元生物将有更多的“水稻系”新药申报创新生物药。